Donner une voix à tous les acteurs de la santé.
Vu dans la presse
Les déficits immunitaires primitifs sont des maladies rares d'origine génétique, encore largement méconnues du grand public. La thérapie génique ouvre de nouvelles perspectives, mais entre une avancée en laboratoire et un traitement accessible aux patients, le chemin est long et complexe.
C'est ce parcours que raconte « Espoir génétiquement modifié », la série documentaire audio du RHU IRIS, coordonné par la Pr Marina Cavazzana et porté par l'AP-HP. Le RHU IRIS réunit un consortium pluridisciplinaire, composé notamment de l'Institut Imagine, de l'Inserm avec l'ART-TG et de l'Institut Clinique de la Souris avec Phenomin-ICS (CNRS), et bénéficie du soutien de l'Agence nationale de la recherche (ANR) dans le cadre de France 2030.
En cinq épisodes, la série suit les différentes étapes d'un parcours de recherche en thérapie génique, du laboratoire aux essais cliniques, jusqu'aux enjeux liés aux patients et à l'accès aux traitements.
MedShake Studio a accompagné le projet sur le plan éditorial et en a assuré la production et la diffusion. Mylène Tewtel, cheffe de projet RHU IRIS à la Direction de la Recherche Clinique et de l'Innovation de l'AP-HP, revient sur les choix qui ont guidé ce projet.
MedShake Studio : Pouvez-vous nous présenter en quelques mots le projet RHU IRIS et ce qu'il cherche à accomplir ?
Le projet RHU IRIS (Thérapie Génique des Maladies Héréditaires Monogéniques du Système Immunitaire), coordonné par la Pr Marina Cavazzana et soutenu par un consortium pluridisciplinaire, poursuit un objectif très concret : développer de nouvelles approches thérapeutiques pour des enfants atteints de déficits immunitaires primitifs graves, notamment la FHL3 et le syndrome IPEX, grâce à la thérapie génique.
Derrière ces deux maladies rares, il y a des enfants et des familles confrontés très tôt à des infections sévères, à des complications parfois multiples et à des parcours de soins particulièrement lourds. Les traitements de soutien ont considérablement amélioré leur prise en charge, mais les possibilités curatives restent limitées.
La greffe de cellules souches hématopoïétiques constitue une option curative importante, mais elle repose idéalement sur la possibilité de trouver un donneur parfaitement compatible. Lorsque ce n'est pas possible, le recours à un donneur partiellement compatible peut exposer à des complications importantes.
C'est là que le projet IRIS ouvre une autre voie : explorer la possibilité de corriger le défaut génétique à l'origine de la maladie en utilisant les propres cellules du patient.
L'ambition est donc de faire progresser la recherche, mais elle est avant tout tournée vers les patients : développer des approches de thérapie génique qui pourraient, à terme, offrir une solution durable à des enfants pour lesquels les options thérapeutiques restent aujourd'hui limitées.
MedShake Studio : Comment est née l'idée d'en faire un podcast ?
L'idée est née d'une volonté d'informer, de sensibiliser et de rendre visibles des sujets encore largement méconnus du grand public.
Nous voulions aussi montrer ce qui se trouve derrière un projet de recherche hospitalo-universitaire comme IRIS : le travail des chercheurs, des médecins et des professionnels de santé, mais aussi l'expérience des patients et de leurs familles.
Le format podcast a été proposé par la Pr Michaela Semeraro, qui a co-coordonné le projet de la série avec moi. Il nous a rapidement semblé pertinent pour donner une voix à tous ces acteurs et rendre ces sujets accessibles au plus grand nombre.
Nous avons souhaité créer un contenu à la fois pédagogique, accessible et profondément humain, pour donner une vision globale des déficits immunitaires primitifs et des avancées de la thérapie génique.
L'objectif était de raconter le parcours de la recherche, du laboratoire aux essais cliniques, tout en donnant une place centrale à celles et ceux qui sont au cœur de ces avancées : les patients. Au-delà des progrès scientifiques, nous voulions également mettre en lumière les réalités concrètes du parcours de soins et une question essentielle pour l'avenir de ces thérapies : comment rendre ces traitements accessibles aux patients qui en ont besoin ?
Les deux maladies au cœur du projet IRIS constituent notre fil conducteur, mais les questions abordées dépassent largement leur seul cadre.
MedShake Studio : Pourquoi ce parti pris documentaire plutôt qu'une simple série d'interviews ?
Nous ne voulions pas simplement enregistrer une succession d'interviews. Le format documentaire proposé par MedShake Studio nous a permis de construire une véritable histoire, avec une progression et un fil conducteur.
Les cinq épisodes correspondent à cinq étapes pour comprendre le parcours d'une recherche et, derrière elle, ce qu'elle représente pour les patients.
On commence par l'histoire des déficits immunitaires primitifs et les difficultés auxquelles sont confrontées les familles. On entre ensuite dans la compréhension et la prise en charge de la FHL3 et du syndrome IPEX, avant de pousser la porte des laboratoires pour comprendre comment une thérapie génique est conçue et testée.
Puis, dans l'épisode 4, la science laisse la place aux patients : Armand, Kévin et Marine racontent ce que ces maladies et ces traitements représentent concrètement dans une vie.
Enfin, le dernier épisode pose la question de l'après : même lorsqu'une thérapie fonctionne, comment la produire, la financer et la rendre accessible aux patients qui en ont besoin ?
La voix de l'animatrice joue aussi un rôle important dans cette construction. Elle accompagne l'auditeur tout au long de la série, fait le lien entre les différentes interventions et permet de remettre certains éléments en contexte ou de les expliquer lorsqu'ils sont plus techniques. Cela donne davantage de fluidité à l'ensemble et permet de suivre le fil de l'histoire sans se perdre dans la complexité du sujet.
Cette construction nous permettait de rendre un sujet complexe plus vivant, de croiser les expertises et les expériences, et surtout de ne jamais perdre de vue le point de départ et la finalité de la recherche : le patient.
L'objectif était de pouvoir intéresser un public non expert tout en apportant suffisamment de contenu aux professionnels de santé et de la recherche.
MedShake Studio : À qui pensiez-vous en priorité en concevant ces épisodes ?
La série a été pensée pour être accessible au plus grand nombre, avec une attention particulière portée aux patients et à leurs familles. C'était une approche qui nous tenait particulièrement à cœur.
Mais nous voulions aussi montrer que derrière un projet de recherche comme IRIS, il y a toute une communauté d'acteurs : chercheurs, médecins, professionnels de santé, associations, patients et partenaires.
Le podcast permet ainsi de rendre visible ce travail collectif et de s'adresser à un public plus large : aux professionnels de santé et de la recherche, mais aussi à toute personne qui souhaite mieux comprendre les maladies rares et les avancées de la thérapie génique.
Notre fil rouge reste simple : informer, sensibiliser, avec toujours le patient au centre.
MedShake Studio : Que retenez-vous de la collaboration avec MedShake Studio ?
Ce que nous retenons avant tout, c'est une relation de confiance construite au fil du projet.
MedShake Studio nous a accompagnés de la réflexion éditoriale jusqu'à l'enregistrement, la production et la diffusion. Mais surtout, l'équipe a pris le temps de comprendre ce que nous voulions raconter et ce qui était important pour les différentes parties prenantes du RHU IRIS.
La série a demandé un vrai travail de préparation : le synopsis, le fil narratif, le choix des intervenants, les échanges et les nombreux allers-retours. La méthodologie mise en place, notamment les briefings et les guides d'entretien, nous a beaucoup aidés à préparer les participants.
Il fallait notamment faire dialoguer une quinzaine d'intervenants aux profils très différents : chercheurs, médecins, professionnels de santé, patients, associations… Chacun devait pouvoir trouver sa place et apporter son regard.
Nous avons particulièrement apprécié cette capacité à structurer le projet tout en restant à l'écoute, et à faire évoluer la série au fil des échanges sans perdre son intention première : rendre la recherche IRIS compréhensible, humaine et centrée sur les patients.
« Ce que nous retenons avant tout, c'est une relation de confiance construite au fil du projet. »
MedShake Studio : Pourquoi faire entendre ensemble chercheurs, cliniciens, patients et associations ?
Parce qu'aucun de ces regards ne suffit à lui seul.
Le chercheur apporte la compréhension des mécanismes de la maladie et des avancées scientifiques. Le clinicien connaît la réalité du parcours de soins. Les associations portent la voix des patients et des familles. Et les patients, eux, peuvent raconter ce que ces maladies et ces traitements représentent réellement dans leur quotidien. D'autres experts apportent également leur regard sur les enjeux de développement, de production, de tarification, d'économie de la santé et d'accès aux traitements.
Ces regards se complètent et donnent du sens à la recherche. Ils permettent de mieux comprendre à la fois les enjeux scientifiques, les réalités du soin et les attentes des patients.
C'est particulièrement important pour un projet comme IRIS : derrière une avancée scientifique, il y a toujours une question très concrète. Est-ce que cette avancée pourra un jour changer la vie d'un patient ?
C'est pour cela que nous voulions faire entendre ces différentes voix dans une même série, et montrer la recherche non pas comme quelque chose qui se passe uniquement dans un laboratoire, mais comme une aventure collective qui part des besoins des patients et cherche à y répondre.
« Montrer la recherche non pas comme quelque chose qui se passe uniquement dans un laboratoire, mais comme une aventure collective. »
MedShake Studio : Selon vous, qu'est-ce que le podcast permet en santé que d'autres formats n'offrent pas ?
Le premier atout est son accessibilité. Le podcast permet d'aborder des sujets complexes dans un format que l'on peut écouter facilement, où que l'on soit et à son propre rythme.
La voix apporte également une forme de proximité. Entendre directement un chercheur, un médecin ou un patient donne une dimension très concrète au sujet et crée une relation différente avec l'auditeur.
Dans le domaine de la santé, où les sujets peuvent être à la fois très techniques et profondément humains, cette combinaison entre pédagogie, proximité et accessibilité nous paraît particulièrement intéressante.
Le format permet ainsi d'aborder des sujets complexes sans perdre la dimension humaine qui se trouve derrière la recherche et les enjeux de santé.
MedShake Studio : Quels retours attendez-vous de la série ?
La série vient d'être mise en ligne, donc nous sommes encore dans l'attente des premiers retours.
Nous avons surtout envie de savoir comment elle sera reçue par les personnes qui sont au cœur du projet : les patients et leurs familles. Mais aussi par les professionnels de santé, les chercheurs, les associations et le grand public.
Au-delà du nombre d'écoutes, nous serons attentifs à une chose très simple : est-ce que la série permet de mieux comprendre ces maladies et ce que représente la thérapie génique ? Est-ce qu'elle donne envie d'aller plus loin ? Et surtout, est-ce que les patients et les familles se reconnaissent dans la manière dont leur réalité est racontée ?
Ce sont pour nous les retours les plus précieux.
MedShake Studio : À qui recommanderiez-vous d'écouter « Espoir génétiquement modifié » ? Par quel épisode commencer ?
Je recommanderais la série avant tout au grand public, à toutes les personnes qui souhaitent mieux comprendre comment une recherche peut se construire, avancer et, à terme, devenir une réalité pour les patients, sans forcément avoir de connaissances scientifiques.
Elle s'adresse aussi bien sûr aux patients et à leurs familles, ainsi qu'aux professionnels de santé, aux chercheurs et à tous ceux qui travaillent autour des maladies rares.
Je conseillerais de commencer par l'épisode 1. Les cinq épisodes ont été construits comme une histoire qui se déroule progressivement : on part de l'histoire et du diagnostic des déficits immunitaires, puis on découvre les deux maladies au cœur d'IRIS, les coulisses de la thérapie génique, l'expérience des patients et, enfin, la question de l'accès aux traitements.
Mais chacun peut aussi entrer dans la série par l'épisode qui l'intéresse le plus. L'idée est surtout de permettre à chacun de trouver sa propre porte d'entrée dans ces sujets.
MedShake Studio : Un mot pour les patients et les familles qui attendent des avancées sur ces maladies rares ?
Les patients et leurs familles sont la raison d'être de cette série.
Nous avons voulu leur donner une place particulière, notamment avec un épisode entièrement consacré à leurs expériences. Mais leur voix traverse en réalité les cinq épisodes : elle est présente chaque fois que nous parlons de recherche, de traitement, de parcours de soins ou d'avenir.
La recherche médicale ne peut pas se construire sans les patients. Leur expérience, leurs attentes et leur engagement permettent de mieux comprendre leurs besoins et de garder le cap sur ce qui compte réellement.
À travers IRIS, chercheurs, cliniciens, professionnels de santé, associations et patients travaillent ensemble autour d'un même objectif : faire progresser les connaissances pour ouvrir de nouvelles possibilités thérapeutiques.
Nous savons que la recherche prend du temps et que l'attente peut être longue pour les familles. Cette série est aussi une façon de montrer tout ce qui se construit derrière une avancée scientifique, et pourquoi chaque étape compte.
Et surtout, nous voulons adresser un immense merci à tous les participants à cette série, et tout particulièrement aux patients et à leurs familles qui ont accepté de partager leur expérience, leur voix et une part de leur histoire.
Écouter la série
Un nouvel épisode d'« Espoir génétiquement modifié » est publié chaque mardi depuis le 6 octobre 2026, jusqu'au 3 novembre. La série est disponible sur les plateformes d'écoute et référencée sur podcast-sante.com.
Écouter le premier épisode, « Les déficits immunitaires primitifs sur le fil de l'histoire » : https://www.podcastics.com/podcast/episode/les-deficits-immunitaires-primitifs-sur-le-fil-de-lhistoire-434638/
Lire notre présentation de la série sur le blog de Podcast Santé : https://www.podcast-sante.com/blog/espoir-genetiquement-modifie-le-podcast-qui-raconte-la-therapie-genique-de-linterieur